Immusoft verabreicht erstmals gentechnisch veränderte B-Zellen

ISP-001 wurde auf Basis von Immusofts eigener Technologieplattform ISP (Immune System Programming) entwickelt. Zur Herstellung des Zellprodukts verwendet Immusoft auch die Technologie, die auf dem Sleeping Beauty-Transposon-Sytem basiert und von Forschenden des Max Delbrück Centers (MDC) entwickelt wurde. Ascenion als Technologietransferpartner des MDC hat die Lizenzverhandlungen zur Nutzung der Technologie zwischen dem MDC und Immusoft unterstützt.

Die ISP-Plattform ermöglicht, B-Zellen eines Patienten auf die konstante Produktion therapeutischer Proteine umzuprogrammieren. Die daraus resultierende Therapie erfordert weder Vorkonditionierung des Patienten durch Chemotherapie noch Immunsuppression, beide mit starken Nebenwirkungen, was ihr einen Vorteil gegenüber der Behandlung mit gentechnisch veränderten Stammzellen oder der systemischen Gentherapie mit viralen Vektoren verschaffen sollte. ISP-001 hat von der FDA den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten und seltene pädiatrische Erkrankungen für MPS I erhalten.

MPS I ist eine seltene genetische Erkrankung und beeinträchtigt die Fähigkeit des Körpers, das Enzym alpha-L-Iduronidase (IDUA) zu bilden, das für den Abbau von langkettigen Zuckern in Zellen unerlässlich ist. Ohne IDUA sammelt sich dieser Zucker im Körper an und beeinträchtigt in der Folge unter anderem Augen, Herz und Knochen. Schweres MPS I tritt bei etwa 1 von 100.000 Geburten auf.

Immusoft aus Seattle ist ein Zelltherapie-Unternehmen und konzentriert sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für seltene Krankheiten, bei denen eine nachhaltige Verabreichung von Proteintherapeutika aus patienteneigenen Zellen eingesetzt wird.