Was vor einigen Jahren noch wie Science-Fiction klang, ist heute Realität: Zell- und Gentherapien leisten einen wichtigen Beitrag zur Behandlung von Krankheiten wie Krebs. Allerdings beruhen die Konzepte der ersten Generation auf viralen Gentransfer-Systemen, die in einzelnen Fällen zu kritischen Nebenwirkungen führen und in der Produktion so aufwändig und teuer sind, dass eine Überführung in die klinische Routine für große Patientengruppen fraglich scheint.
Das am Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin von Dr. Zsuzsanna Izsvák und Prof. Dr. Zoltán Ivics (jetzt Paul-Ehrlich-Institut) entwickelte „Sleeping-Beauty“-Transposon-System bietet eine attraktive Alternative. Transposons sind springende Gene, also DNA-Elemente, die ihre Position im Genom ändern können. Diese nicht-viralen Genfähren sind in der Herstellung kostengünstiger, in der Anwendung vergleichsweise einfach und hocheffektiv im Gentransfer, wie zahlreiche Studien in unterschiedlichen Modellsystemen eindrücklich zeigen. 2021 beginnt die erste klinische Prüfung der aktuellsten – und effektivsten – Sleeping Beauty Generation (SB100X) im Menschen.
Ascenion arbeitet schon seit Jahren eng mit den Erfindern zusammen, um das System patentrechtlich zu schützen und zu vermarkten. Die Nachfrage steigt rasant. Für SB100X hat das Team zahlreiche Lizenzvereinbarungen für unterschiedliche Anwendungen unterstützt:
– Zell- und Gentherapie, insbesondere adoptive (CAR-)T-Zell-Therapien
– Produktion rekombinanter Proteine, wie u. a. Antikörper
– F&E-Tool zur einfachen und schnellen Erzeugung stabiler, genveränderter Zellen
(Jahresbericht 2020)
