Die Vision, Gene in humane Zellen einzuschleusen, um lebensbedrohliche Krankheiten zu heilen, ist mehr als 50 Jahre alt. Heute sind erste Gentherapien zugelassen. Ein kritischer Engpass bleibt jedoch die Transduktion, die erfolgreiche Übertragung von Genen in Zielzellen mittels viraler Shuttle-Systeme. Oft wird nur ein kleiner Anteil der gewünschten Zellen erreicht, insbesondere wenn es um Immun- oder Stammzellen geht, die sich nicht teilen und deshalb besonders schwierig zu transfizieren sind. Therapeutisch sind aber gerade diese Zellen von zentraler Bedeutung. LentiBOOST, ein Adjuvans, das gemeinsam vom Helmholtz Zentrum München und SIRION Biotech entwickelt wurde, adressiert genau diese Hürde. Es kann die Effizienz, mit der lentivirale Vektoren Genmaterial in humane Zellen einschleusen, von den bislang üblichen rund 30 % auf bis zu 90 % steigern – auch bei ruhenden Zellen. Zurzeit wird es durch einen amerikanischen Lizenznehmer in einer Gentherapie-Studie eingesetzt. Mit der Studienzulassung durch die Aufsichtsbehörde FDA wurde eine erste Meilensteinzahlung an SIRION Biotech fällig, von der auch das Helmholtz Zentrum München profitiert. Ascenion hat mit dem SIRION-Helmholtz-Team schon lange zusammengearbeitet und entsprechende Kooperations- und Lizenzvereinbarungen zwischen den Partnern und deren Lizenznehmern strukturiert.
(Jahresbericht 2017)
