Der Wirkstoffkandidat des Tübinger Biotechnologieunternehmens ist ein selektiver Hemmstoff von MKK4, einem zentralen Regulator der Leberfunktion nach chirurgischen Eingriffen. Die Einstufung bezieht sich auf die Prävention des post-hepatektomischen Leberversagens, einer schwerwiegenden Komplikation, die nach umfangreichen Leberresektionen auftreten kann und die Erholung der Patienten erheblich beeinträchtigt.
Die Entscheidung folgt auf den Abschluss des ersten Teils einer laufenden Phase-Ib/IIa-Studie. Dabei zeigte Darizmetinib bei Patienten mit kleineren Leberresektionen eine gute Verträglichkeit und günstige pharmakokinetische Eigenschaften. Im nächsten Studienabschnitt soll die Sicherheit des Wirkstoffs bei Patienten untersucht werden, die sich größeren Leberresektionen unterziehen.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration vergibt den Orphan-Drug-Status für Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen. Mit der Auszeichnung sind verschiedene regulatorische Anreize verbunden, darunter Unterstützung bei der Entwicklung, finanzielle Vergünstigungen für klinische Studien sowie eine siebenjährige Marktexklusivität nach einer möglichen Zulassung.
HepaRegeniX entwickelt neuartige Therapien zur Behandlung akuter und chronischer Lebererkrankungen. Das therapeutische Konzept wurde von Prof. Zender, Mitgründer des Unternehmens, während seiner Tätigkeit am Helmholtz-Zentrum für Infektionsforschung und an der Medizinischen Hochschule Hannover entdeckt und von beiden Einrichtungen patentrechtlich geschützt. Ascenion, Technologietransferpartner beider Institute, hat das Projekt von Beginn an unterstützt.
Weitere Informationen: Pressemitteilung von HepaRegeniX
