Das Berliner Biotech-Unternehmen entwickelt OMT-28 zur Behandlung primärer Mitochondropathien (Primary Mitochondrial Diseases, PMD). Diese seltenen genetischen Stoffwechselerkrankungen können unter anderem die körperliche Belastbarkeit erheblich einschränken sowie Herz, Skelettmuskulatur und Nervensystem schädigen. Für die große Mehrheit der Betroffenen steht bislang keine von der FDA zugelassene Therapie zur Verfügung. OMT-28 ist oral verfügbar und soll über einen dualen Mechanismus sowohl das Redoxgleichgewicht als auch die Wiederherstellung der Mitochondrien beeinflussen.
Grundlage für die positive regulatorische Rückmeldung waren die Ergebnisse der multizentrischen, offenen Phase-IIa-Studie PMD-OPTION. Nach Angaben des Unternehmens deuten sie auf eine Verbesserung der körperlichen Verfassung bei ansprechenden Patient:innen hin, die mit einer Erholung der beeinträchtigten mitochondrialen Funktion einherging. Zudem bestätigte die Studie das günstige Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von OMT-28, das bislang in mehreren Studien bei insgesamt über 190 Personen untersucht wurde.
Für OMEICOS ist die Entscheidung der FDA ein wichtiger Erfolg. Das Unternehmen hatte OMT-28 ursprünglich zur Behandlung kardiovaskulärer Erkrankungen entwickelt. Nachdem sich diese Indikation klinisch als wenig erfolgversprechend erwiesen hatte, vollzog das Unternehmen 2022 einen grundlegenden Kurswechsel und richtete seine Entwicklung auf seltene mitochondriale Erkrankungen aus. Die bestehenden Investoren unterstützten diesen Strategiewechsel und finanzierten die weitere Entwicklung.
Die geplante pivotale Phase-III-Studie soll bis zu 160 Erwachsene mit den wichtigsten PMD-Untergruppen einschließen.
OMEICOS ist eine Ausgründung des Max Delbrück Centers für Molekulare Medizin in der Helmholtz-Gemeinschaft. Als dessen Technologietransferpartner begleitet Ascenion das Projekt von Anfang an und hält Anteile am Unternehmen.
Weitere Informationen: OMEICOS‘ Pressemeldung
