Ensoma, ein in den USA ansässiges Unternehmen für in-vivo-Zelltechnologie, hat kürzlich den ersten Patienten in seiner klinischen Phase-I/II-Studie in den USA mit EN-374 behandelt. In der offenen, multizentrischen klinischen Studie werden Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik und vorläufige Wirksamkeit von EN-374 mit dem Ziel bewertet, eine geeignete Dosierung für die weitere klinische Anwendung bei X-chromosomaler Chronischer Granulomatose (X-CGD) zu ermitteln. Die Ergebnisse dieser Studie sollen auch den klinischen Proof-of-Concept für die Plattform des Unternehmens liefern und einen Ausblick auf dessen Programme u. a. in den Bereichen Onkologie und Sichelzellanämie geben.
Die U.S. Food and Drug Administration hatte EN-374 bereits im Februar 2025 den Status einer seltenen und schwerwiegenden Erkrankung bei Kindern zugestanden. Ensoma hatte außerdem im Dezember 2025 bekanntgegeben, dass in Großbritannien eine weitere Phase-I/II-Studie mit EN-374 für X-CGD genehmigt wurde. Chronische Granulomatose (CGD) ist eine seltene, schwere genetische Erkrankung, die die Immunfunktion erheblich beeinträchtigt und die Betroffenen anfällig für wiederkehrende bakterielle und Pilzinfektionen macht, die häufig zu chronischen und lebensbedrohlichen dysregulierten Entzündungen und schwerwiegenden Komplikationen führen. Aktuelle Behandlungsmethoden, darunter Antibiotika, Antimykotika, Interferon-gamma und allogene Stammzelltransplantationen bieten nur begrenzten Nutzen und/oder sind sehr belastend.
X-chromosomale CGD ist die häufigste Form der Erkrankung und wird durch Mutationen im CYBB-Gen des NADPH-Oxidase-Komplexes in neutrophilen Granulozyten verursacht. EN-374 hat von der U.S. Food and Drug Administration sowohl eine Orphan Drug Designation als auch eine Rare Pediatric Disease Designation erhalten und nutzt die Sleeping Beauty Transposase SB100X, um ein intaktes CYBB-Gen in das Genom hämatopoetischer Stammzellen zu integrieren. SB100X wurde von Zsuzsanna Izsvák und Zoltan Ivics am Max Delbrück Center in Berlin entwickelt. Das Sleeping-Beauty-System ist eine wichtige Genomeditierungstechnologie für den Transfer großer Payloads, insbesondere in blutbildende Stammzellen und T-Zellen. Mit Unterstützung von Ascenion hat Ensoma SB100X vom Max Delbrück Center zur Entwicklung von First-in-Class in-vivo-Gentherapien lizenziert.
Weitere Informationen:
Pressemitteilung von Ensoma 1
Pressemitteilung von Ensoma 2
