Der Wirkstoff, ein Antisense-Oligonukleotid, inhibiert bestimmte Mikro-RNAs im Herzgewebe, die das pathologische Wachstum von Herzmuskelzellen regulieren. In der Studie hat CDR132L alle Endpunkte erreicht und sich als sehr gut verträglich und sicher erwiesen. Alle Patienten haben die Infusion sehr gut vertragen, und es wurden keine unerwünschten Nebenwirkungen beobachtet. Weiterhin konnte gezeigt werden, dass die pharmakogenetischen Daten linear von der Dosierung abhängen und dass die Ziel-RNAs spezifisch adressiert werden. Diese Daten unterstützen das Potenzial RNA-basierter Therapien zur ursächlichen Bekämpfung von Herzerkrankungen.
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